Novedoso concepto que está siendo investigado.
Un descubrimiento realizado por investigadores de Israel ofrece esperanza para encontrar un mejor tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica ELA o enfermedad Lou Gehring
Los científicos identificaron un mecanismo previamente desconocido involucrado en el desarrollo del desorden neurológico debilitante y fatal.
El artículo fue publicado en la prestigiosa revista Journal of Neuroscience.
Los investigadores dirigidos por el Dr. Eran Pearlson están mostrando una nueva línea de investigación que puede conducir a un futuro desarrollo de los fármacos de la ELA.
De acuerdo con sus hallazgos, las células musculares de los pacientes con ELA Esclerosis Lateral Amiotrófica segregan toxinas que dañan las células nerviosas y por lo tanto causan atrofia y perdida de conexión entre las células musculares.
En una investigación adicional, también descubrieron una molécula especifica de microARN que bloquea los efectos de estas toxinas, y puede formar la base para desarrollar una cura futura para la mortal enfermedad.
La enfermedad degenerativa, es hoy incurable ya que paraliza gradualmente todos los músculos del cuerpo y finalmente causa la muerte.
El estudio fue realizado por estudiantes de doctorado y otros estudiantes en el laboratorio del Dr. Pearlson,
“La ELA es una enfermedad degenerativa violenta y mortal, que actualmente no tiene un tratamiento efectivo, dice el Dr. Pearlson por lo general ataca a personas mayores, pero puede ocurrir a una edad temprana, los pacientes pierden gradualmente la capacidad de moverse, hablar y tragar y finalmente mueren como resultado de la parálisis de los músculos en el sistema respiratorio.
La parálisis de la ELA es causada por la degeneración y la muerte de las neuronas motoras, que llevan órdenes del cerebro a los músculos.
El primer sitio en ser golpeado es la punta del axón en el punto donde se encuentra con el músculo (sinapsis), pero hasta el día de hoy los investigadores no ha entendido cómo y por qué sucede; Y especialmente: porqué, de todas las células nerviosas en el cuerpo, las neuronas motoras son las afectadas?.
Comprender los mecanismos que causan la enfermedad es una base esencial para el desarrollo futuro de medicamentos para ella.
La primera fase del estudio fue desarrollar un chip de silicio innovador, que permite cultivar un grupo de las neuronas y las células musculares, y hacer una serie de experimentos que no se pueden realizar dentro un cuerpo vivo.
En los primeros experimentos, los investigadores notaron que las células musculares sanas segregaban sustancias que causan el crecimiento neuronal, mientras que las células musculares de los pacientes con ELA causan la degradación y la degeneración neuronal.
A partir de esto, llegaron a la conclusión de que las células musculares de los pacientes con ELA secretan toxinas.
Escaneado de todas las proteínas de músculo de pacientes en comparación con sustancias musculares sanas, se encontró un aumento en el nivel de un proteína llamada Smforin,( Semaforina), conocida por esta activa durante el desarrollo fetal del sistema nervioso.
Esta destruye aproximadamente el 50% de los axones que produce el embrión, que son esencialmente inútiles. En condiciones normales, la semporeina esta activa principalmente en la etapa embrionaria.
Sin embargo, se sabe que reaparece en una variedad de afecciones patológicas o traumáticas , como la enfermedad de Parkinson y la esclerosis lateral amiotrofica y después de una apoplejía o lesión dela médula espinal.
De hecho, en otro experimento en el chip, los investigadores encontraron que las células musculares con ELA segregan una gran cantidad de semporeína, lo que contribuye a la destrucción de las células nerviosas.
También hubo un aumento en el receptor de sulforina llamado NRP.
El bloqueo con un anticuerpo, que evita la asociación entre saporina y NRP, solo ha salvado parcialmente las células nerviosas. Este hallazgo parcial no dejo contentos a los investigadores, y se dieron cuenta de que otras toxinas estaban presentes.
Después de sus hallazgos, los investigadores buscaron una súper – molécula para saber cómo inhibir todos los genes que causan que las células musculares secretan toxinas que destruyen las células nerviosas.
Utilizando tecnología avanzada de secuenciación genética, descubrieron que los niveles de toxinas disminuían al resgistrar un aumento en la presencia de una molécula de microARN especifica llamada miR126.
Agregar la molécula al chip experimental dio como resultado una gran mejora en la condición de los axones.
“Decidimos cambiar a un modelo en vivo” dice el doctor Perelson.
“Dimos a los ratones con ELA el miR126 y de hecho, hemos visto una mejoría en su condición.
Se observó disminución de la toxicidad, mejora en la estructura celular de tejido muscular y reunión nervio-muscular (destruido en la esclerosis lateral amiótrofica), y los ratones también se mostraron significativamente mejor en las pruebas de caminar.
“Creemos que nuestro descubrimiento es una gran avance en el desarrollo de fármacos eficaces para la ELA y luego, posiblemente a las enfermedades neurodegenerativas como Alzheimer y el Parkinson.
Estas enfermedades tienen un común que se destruyen las células nerviosas de diferentes tipos concluye Perelson.
Además que el chip que hemos desarrollado puede ser una herramienta eficaz en temas de medicina personalizada: es posible producir células del propio paciente, para producir sistemas en chips, y para examinar su respuesta en varias drogas.
Esto permitirá que se encuentre un tratamiento adecuado de manera rápida y eficiente, sin exponer al paciente a tratamientos prolongándose ineficaces, y en ocasiones incluso dañándolo”.
Fuente: Latam Israel