La FDA acepta la solicitud de nuevo fármaco de Biogen y otorga una revisión prioritaria de Tofersen para una forma genética rara de ELA.
26 DE JULIO DE 2022 • RELACIÓN CON INVERSORES
SOD1-ALS es una forma genética rara de ELA que afecta aproximadamente a 330 personas en los EE. UU. 1 , es progresiva, lleva a la pérdida de las funciones cotidianas y es uniformemente fatal.
Si se aprueba, el tofersen sería el primer tratamiento dirigido a una causa genética de la ELA
Los datos de 12 meses incluidos en la presentación muestran que el inicio más temprano de tofersen desaceleró la disminución en las medidas de función clínica y respiratoria, fuerza y calidad de vida.
CAMBRIDGE, Mass., 26 de julio de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. ha aceptado una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para tofersen, un fármaco en investigación para superóxido dismutasa 1 (SOD1) esclerosis lateral amiotrófica (ELA). A la solicitud se le otorgó una revisión prioritaria y se le otorgó una fecha de acción de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados del 25 de enero de 2023. La FDA ha señalado que actualmente planea celebrar una reunión del Comité Asesor para esta solicitud, en un momento aún por determinar. fecha. La expectativa de vida promedio para las personas con ELA es de tres a cinco años desde el momento del inicio de los síntomas. Actualmente no existe un tratamiento dirigido para SOD1-ALS. 2
“Los datos disponibles muestran que el tofersen tiene el potencial de marcar una diferencia significativa para las personas con SOD1-ALS”, dijo Priya Singhal, MD, MPH, directora de seguridad global y ciencias regulatorias y directora interina de I + D en Biogen. “Seguir la vía de aprobación acelerada de la FDA ofrece el potencial de hacer que el tofersen esté disponible para las personas que viven con esta enfermedad neurodegenerativa mortal lo más rápido posible. Si se aprueba, el tofersen será el primer tratamiento dirigido a una causa genética de la ELA y esperamos que allane el camino para nuevos avances en esta enfermedad implacable”.
Biogen está buscando la aprobación de tofersen bajo la vía de aprobación acelerada de la FDA, basada en el uso de neurofilamentos como un biomarcador sustituto que es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico. Los neurofilamentos son proteínas normales que se encuentran en las neuronas sanas, que aumentan en la sangre y el líquido cefalorraquídeo cuando se ha producido daño en las neuronas o sus axones y son un marcador de neurodegeneración. En la ELA, se ha encontrado que los niveles más altos de neurofilamentos predicen una disminución más rápida de la función clínica y una supervivencia más corta. 3Los resultados del estudio de Tofersen sugieren que las reducciones en el neurofilamento precedieron y predijeron la disminución de la disminución en las medidas de la función clínica y respiratoria, la fuerza y la calidad de vida. Biogen está comprometido con la generación continua de datos y la finalización del paquete de datos de confirmación con la FDA.
“Los resultados de 12 meses mostraron que las personas con SOD1-ALS que comenzaron a tofersen antes experimentaron una tasa más lenta de disminución de la función clínica y respiratoria, la fuerza y la calidad de vida. Estas son medidas críticas para las personas que viven con esta enfermedad devastadora”, dijo Timothy Miller, MD, Ph.D., investigador principal de VALOR y codirector del Centro ALS en la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington, St. Louis. “Para las personas en mi clínica que viven con SOD1-ALS, el tofersen puede ralentizar significativamente la rápida progresión de su enfermedad y el impacto que tiene en sus vidas”.
Fuente: asociacionela.org.ar/