Descubren un mecanismo alterado en la mitocondria
Un proyecto para el desarrollo de fármacos para tratar la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), coordinado por el instituto de investigación de Osakidetza en Gipuzkoa Biodonostia, ha arrojado “resultados prometedores” en este ámbito que, no obstante, “tienen un carácter preliminar” por lo que aún será necesario “continuar trabajando intensamente” en este frente.
Según informó Biodonostia una de las investigaciones que desarrolla este instituto ha permitido descubrir “un mecanismo alterado en la mitocondria, que parece explicar los defectos metabólicos” de esta enfermedad y que hará posible “desarrollar moléculas innovadoras frente a esta diana”.
“Ante el poco éxito de los tratamientos existentes en la actualidad, que no logran apenas frenar su avance, este estudio persigue desentrañar potenciales mecanismos sobre su origen que subyacen a los problemas del metabolismo, para así proponer dianas terapéuticas y ensayar terapias en modelos experimentales de enfermedad”, aclara el comunicado de Biodonostia.
Los científicos que trabajan en este proyecto constituyen un equipo multidisciplinar de neurólogos especialistas en ELA e investigadores básicos de diferentes campos pertenecientes a varios centros y grupos del Centro Español de Investigaciones Biomédicas en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas (Ciberned), coordinados por el neurólogo Adolfo López de Munain y el investigador Francisco Javier Gil-Bea desde el Instituto Biodonostia y el Hospital Universitario Donostia.
Paralelamente, el instituto de investigación de Osakidetza en Gipuzkoa coordina otro proyecto cooperativo dirigido a la búsqueda de biomarcadores metabólicos en pacientes de ELA, para lo que parte de la premisa de que los afectados “presentan trastornos metabólicos asociados a la enfermedad que deberían dejar una huella metabólica en sangre”.
Hasta el momento se ha reclutado para este estudio a más de 50 pacientes de toda Euskadi, principalmente en los hospitales universitarios Donostia y Araba, y el Hospital Universitario Marqués de Valdecilla (Cantabria), a los que se ha realizado un seguimiento clínico durante más de dos años.
Los análisis obtenidos hasta el momento, con la colaboración del departamento de Fisiología de la UPV/EHU y la empresa OWL Metabolomcis, han permitido el descubrimiento de “un biomarcador sanguíneo relacionado con el metabolismo de las grasas, que es capaz de predecir con potencia la tasa de progresión y supervivencia de la enfermedad”.
La ELA se caracteriza por una degeneración progresiva de las neuronas motoras del cerebro y de la médula espinal, cuya función es controlar los músculos que nos permiten movernos, hablar, respirar y tragar.
Esta patología está clasificada como una enfermedad rara por su prevalencia, a pesar de que es bastante común en cuanto a incidencia, debido a que se diagnostican aproximadamente 45 nuevos casos en Euskadi cada año y 900 en toda España.
Biodonostia recuerda en su comunicado que se trata de una enfermedad “muy heterogénea en cuanto a la tasa de progresión de los síntomas y el tiempo de supervivencia”, y “no existen herramientas que predigan estas variables clínicas”.
Sin embargo, con un pronóstico precoz sobre cómo evoluciona la enfermedad, los neurólogos podrían anticipar decisiones que favorezcan la calidad de vida del paciente, y también evaluar con mayor precisión la eficacia de nuevos tratamientos en ensayos clínicos.
Por estos motivos, Biodonostia aboga por “la cooperación entre la investigación básica y la clínica para aumentar el conocimiento sobre las causas de esta enfermedad y desarrollar nuevas estrategias terapéuticas que sean capaces de ralentizar o detener su progresión”.
Fuente: Noticias de Gipuzkoa