La Agencia Española de Medicamentos autoriza el estudio del compuesto AP-2, una molécula diseñada para restaurar la función celular y frenar la neurodegeneración en pacientes.
La investigación biomédica española alcanza un nuevo hito en el abordaje de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). El Hospital Universitario de La Princesa, a través de su Instituto de Investigación Sanitaria, iniciará el próximo mes de abril un ensayo clínico de fase inicial para evaluar la seguridad y eficacia del fármaco experimental AP-2. Este estudio representa la «primera administración en humanos» de una terapia que ha demostrado resultados prometedores en etapas previas desarrolladas por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC).
El ensayo se estructurará en dos fases críticas. La primera, que arranca en pocas semanas, contará con la participación de 72 voluntarios sanos. El objetivo principal de esta etapa es determinar la seguridad del compuesto, analizando pormenorizadamente cómo el organismo absorbe, metaboliza y elimina la sustancia. Una vez validada la ausencia de toxicidad y establecidos los niveles de dosis adecuados, la investigación pasará a una segunda fase en enero de 2027, donde el fármaco será administrado por primera vez a pacientes ya diagnosticados con la enfermedad.
Diana terapéutica: la proteína TDP-43
El valor diferencial del AP-2 reside en su mecanismo de acción. La ELA se caracteriza por la alteración de la proteína TDP-43, cuya disfunción provoca la muerte progresiva de las motoneuronas, las células encargadas de transmitir los impulsos nerviosos a los músculos. El fármaco diseñado por los investigadores busca restaurar el equilibrio de esta proteína, recuperando su función natural y, por ende, ralentizando o deteniendo la parálisis muscular característica de esta patología.
En los modelos preclínicos (celulares y animales), el AP-2 no solo logró detener el deterioro, sino que mostró capacidad para revertir las alteraciones proteicas, un dato que ha generado un cauto optimismo en la comunidad científica internacional.
Actualmente, la ELA afecta a unas 4.500 personas en España, con una incidencia de aproximadamente tres nuevos casos diarios. Al ser una enfermedad de evolución rápida y que carece de cura en la actualidad, el inicio de este ensayo clínico supone un paso administrativo y científico fundamental hacia la creación de futuras terapias que puedan cambiar el pronóstico de los pacientes.
Fuente: https://conela.org/