BrainStorm Cell Therapeutics Inc. ha reconocido que la consideración, por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), de una petición ciudadana solicitando una nueva revisión de los datos que respaldan a NurOwn, representa una oportunidad crucial para reafirmar su potencial como terapia para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Una petición ciudadana, presentada ante la FDA bajo la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (21 CFR SS 10.30), es un proceso regulatorio que permite a cualquier parte interesada solicitar formalmente a la Agencia que tome medidas sobre asuntos específicos, como la revisión de datos, la emisión de nuevas directrices o la adopción de acciones de cumplimiento. En este caso, la petición ciudadana solicita que la FDA revise los datos que respaldan a NurOwn.
BrainStorm ha defendido de manera constante la integridad y validez científica de sus datos y considera que una revisión exhaustiva de todas las pruebas es esencial, especialmente a medida que el panorama regulatorio para enfermedades raras con necesidades no cubiertas sigue evolucionando. Aunque BrainStorm no participó en la redacción ni en la presentación de esta petición ni de su contenido, la compañía acoge con satisfacción la disposición de la FDA para reevaluar los datos existentes. Respaldan cualquier proceso que evalúe minuciosamente la evidencia científica relacionada con las opciones de tratamiento potenciales para las personas que viven con ELA.
BrainStorm mantiene su compromiso de alineación continua con la FDA y continuará con su ensayo de Fase 3b ENDURANCE de NurOwn bajo una Evaluación Especial de Protocolo (SPA) de la FDA, diseñada para generar datos adicionales sólidos y confirmar la eficacia y seguridad del producto en pacientes con ELA en etapas tempranas. Paralelamente, la empresa apoya la exploración de posibles vías regulatorias que puedan permitir el acceso adecuado a NurOwn para las personas que actualmente viven con ELA. Los análisis post hoc revelaron que los participantes tratados con NurOwn conservaron un promedio de dos puntos más en la escala ALSFRS-R que los receptores de placebo, lo que representa una preservación funcional significativa.
Recientemente, BrainStorm anunció nuevos datos de supervivencia de 10 participantes que previamente completaron el ensayo clínico de Fase 3 y posteriormente ingresaron a su Programa de Acceso Ampliado (EAP). Cabe destacar que los participantes sobrevivieron más de cinco años desde la aparición de los síntomas de la ELA, muy por encima de las estimaciones publicadas que sugieren que solo el 10% de las personas diagnosticadas con ELA alcanzan ese hito. Estos resultados sugieren firmemente que los resultados de supervivencia observados en los pacientes del EAP son poco probables que se deban únicamente al azar y subrayan aún más la necesidad de continuar con la exploración científica.
BrainStorm continuará colaborando de manera transparente con la FDA, los profesionales clínicos, los grupos de defensa y la comunidad más amplia de la ELA, y proporcionará actualizaciones según corresponda.