La Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de EE.UU.
Ha otorgado la designación de Vía Rápida a la terapia experimental RNS60 de Revalesio para personas diagnosticadas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Un ensayo de fase 2 ahora está reclutando participantes.
La designación Fast Track está destinada a reducir el tiempo que tarda la terapia de investigación en llegar a los pacientes con enfermedades graves, lo que le brinda a Revalesio la oportunidad de comunicarse más frecuentemente con la FDA sobre los datos necesarios para la aprobación de medicamentos. RNS60 también puede ser elegible para una aprobación acelerada y una revisión prioritaria si se cumplen los criterios pertinentes.
RNS60 es un compuesto experimental que actúa sobre los mecanismos inmunes e inflamatorios implicados en la ELA.
Los estudios preclínicos mostraron que el medicamento protege la integridad de las neuronas y otras células de soporte en el cerebro y la médula espinal modificando específicamente las vías inflamatorias, previniendo así el daño celular o la muerte.
Los efectos protectores de la terapia se observaron no solo en modelos animales de ELA, sino también en modelos de esclerosis múltiple, enfermedad de Alzheimer y enfermedad de Parkinson.
“Recibir la designación de Fast Track es un hito importante en el camino del desarrollo de RNS60 como un tratamiento para los pacientes que sufren de ELA”, dijo Greg Archambeau, presidente de Revalesio, en un comunicado de prensa.
Un estudio piloto abierto ( NCT02525471 ) destinado a definir la seguridad y la tolerabilidad de RNS60 en ALS se completó recientemente en el Hospital General de Massachusetts (MGH) de Boston. Los hallazgos, “Un ensayo piloto de RNS60 en esclerosis lateral amiotrófica”, se publicaron en Muscle & Nerve.
Los investigadores informaron que 13 de los 16 pacientes reclutados completaron el protocolo de estudio (23 semanas). RNS60 se administró de dos maneras: por infusión intravenosa un día a la semana (375 ml infundidos durante un período de 40 minutos) y por inhalación (los seis días restantes de la semana, a 4 ml / día) durante 23 semanas.
La administración a largo plazo de RNS60 fue segura y bien tolerada, sin eventos adversos graves.
“En las personas con ALS, la capacidad vital por lo general disminuye en alrededor de 3 puntos porcentuales cada mes”, dijo Archambeau. “En contraste, observamos aproximadamente la misma caída durante cinco meses de tratamiento en el estudio en MGH”.
La capacidad vital es la cantidad máxima de aire que se puede inhalar o exhalar desde el pulmón. Dicha medición puede utilizarse como un índice de la función respiratoria en la ELA.
Un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de Fase 2 ( NCT03456882 ) está reclutando participantes en Italia y los EE. UU. Para probar los efectos del RNS60 en los biomarcadores de ELA y la progresión de la enfermedad.
A los pacientes se les asignará aleatoriamente RNS60 o placebo, que se administrará mediante perfusión intravenosa una vez a la semana y se inhala con nebulizador cada mañana durante 24 semanas.
Todos los participantes también tomarán una tableta de 50 mg de rilutek (riluzol), el único medicamento conocido que tiene un impacto en la supervivencia en la ELA, dos veces al día.
Las muestras de sangre para el análisis de biomarcadores se recogerán en el período de selección, en el Día 1 y en las semanas cuarta, 12 y 24. La seguridad de RNS60 y los posibles efectos terapéuticos también serán evaluados.
Hasta el momento, los investigadores han reclutado a 76 de 142 pacientes.
“Tenemos la esperanza de que este estudio controlado con placebo confirmará el resultado de capacidad vital que vimos en el estudio MGH”, dijo Archambeau. “Si es reproducible, este efecto sería significativo para el desarrollo de RNS60 como tratamiento de ALS”.