El sistema inmunitario como estrategia terapéutica para tratar la ELA

El Un nuevo trabajo sugiere que inhibir la activación de la proteína STING podría ser una nueva estrategia para tratar pacientes portadores de mutaciones en el gen C9orf72 con Demencia Frontotemporal (FTD) y Esclerosis Lateral Amiotrófica hereditaria.

Las mutaciones de este gen en este tipo de pacientes causan tanto la producción de proteínas tóxicas como la disminución de la expresión del gen C9orf72.

El investigador de la Universidad Valenciana, Alberto Yáñez, colabora en este estudio que la revista Nature acaba de publicar y que está liderado por el laboratorio del investigador Robert Baloh del Instituto de Medicina Regenerativa, el departamento de Neurología y el Centro de Ciencias Neurales y Medicina del Hospital Cedars-Sinai Medical Center (Los Ángeles. Estados Unidos).

En esta investigación demuestran que el C9orf72 regula la función de STING, un sensor crítico de infecciones virales dentro del sistema inmunitario innato. Yáñez Boyer explica que lo que observaron en un modelo de ratón “es que la pérdida del C9orf72 hace que STING se vuelva hiperactiva e induce una gran inflamación sistémica. Además, encontramos una señal inflamatoria hiperactiva similar en la sangre y los tejidos de pacientes con ELA portadores de la mutación en el C9orf72. Finalmente descubrimos que podíamos suprimir esta inflamación hiperactiva utilizando un inhibidor de STING”, destaca el investigador de la Universidad de Valencia.

Según se explica en el artículo publicado en la revista Nature, estos hallazgos revelan que los pacientes con mutaciones en el gen C9orf72 tienen un sistema inmunitario fundamentalmente alterado, con una tendencia a la autoinmunidad y una respuesta alterada a virus y otros patógenos del medio ambiente. Lo que sugiere la investigación es que inhibir la activación de STING podría resultar una nueva estrategia terapéutica para tratar a este tipo de pacientes con ELA y Demencia Frontotemporal portadores de mutaciones en el C9orf72.

Fuente: adELA

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