España participa en el ensayo fase 3 con Ultomiris para pacientes con ELA

De forma inminente, la compañía biofarmacéutica Alexion iniciará un ensayo clínico de Fase 3 para probar su inhibidor del sistema del complementoUltomiris (ravulizumab) en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) cuyos síntomas motores comenzaron en los tres años anteriores a esta inscripción.

Ultomiris es un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse e inhibir la actividad de la proteína C5, evitando la hiperactivación del sistema del complemento , un conjunto de más de 20 proteínas sanguíneas que forman parte de las defensas inmunes innatas del cuerpo.

«Según los datos preclínicos y el papel importante que se sabe que juega la activación del complemento en otras enfermedades neuromusculares, creemos que Ultomiris tiene el potencial de inhibir el daño mediado por el complemento en personas con ELA, lo que puede retrasar la progresión de la enfermedad», dice el Dr. John Orloff. jefe de investigación y desarrollo en Alexion.

Esta investigación Fase 3, llamada CHAMPION-ALS, es un ensayo clínico fundamental que se espera que determine si Ultomiris puede retrasar la progresión de la enfermedad en personas con ALS, lo que podría llevar a su aprobación para esta indicación.

El ensayo incluirá a 350 personas con ELA esporádica y familiar cuyos primerossíntomas motores comenzaron dentro de los 3 años anteriores a la inscripción, que tengan capacidad vital lenta de al menos el 65% y no dependen del soporte respiratorio.

Los participantes serán reclutados en aproximadamente 90 sitios de ensayos clínicos en América del Norte, Europa, con España incluida, y Asia-Pacífico, y serán asignados aleatoriamente a Ultomiris o un placebo en una proporción de 2:1; por cada paciente que reciba un placebo, dos recibirán Ultomiris.

El tratamiento se administrará por vía intravenosa (en la vena) cada ocho semanas durante un total de 50 semanas, después de lo cual todos los pacientes recibirán Ultomiris en una fase de extensión abierta de dos años. A los pacientes se les permitirá continuar recibiendo su tratamiento estándar para ALS.

El objetivo principal de CHAMPION-ALS es evaluar la desaceleración del deterioro funcional, medido según la escala (ALSFRS-R) dentro del período de estudio de 50 semanas. Los criterios de valoración secundarios incluyen el tiempo que los pacientes viven sin necesidad de ventilación asistida, capacidad respiratoria, fuerza muscular y niveles de cadena ligera de neurofilamentos , que es un marcador de la gravedad de la enfermedad.

Fuente: Ela Andalucia

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