Australia comienza un estudio fase 2 de nanomedicina como tratamiento de la ELA​

Un primer paciente ya ha recibido la primera dosis en un ensayo de fase 2 que prueba una nanomedicina llamada CNM-Au8

Como terapia potencialmente modificadora de la enfermedad para personas con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

Este estudio de seguridad y eficacia finalizará en abril de 2021. Ha comunicado Clene Nanomedicine, empresa estadounidense en biotecnología que desarrolla el tratamiento.

Australia comienza un estudio fase 2 de nanomedicina como tratamiento de la ELA​

CNM-Au8 es una suspensión líquida de nanocristales de oro oral diseñada para ayudar a las células con la energía que necesitan para trabajar bien. Funciona al apoyar las reacciones celulares bioenergéticas y ayudar a eliminar los subproductos tóxicos del metabolismo celular que se suman a la descomposición de las neuronas motoras en la ELA.

Anteriores estudios preclínicos han demostrado que la nanomedicina mejora la supervivencia de las células nerviosas y la respuesta al estrés celular, y reduce los niveles intracelulares de especies tóxicas de oxígeno reactivo. Se observó que CNM-Au8 mejora la función motora en modelos de roedores ALS, esclerosis múltiple y enfermedad de Parkinson. También se descubrió que CNM-Au8 era seguro en un ensayo de fase 1 de dosis crecientes en voluntarios sanos (NCT02755870).

Ahora, el estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de Fase 2, llamado RESCUE-ALS (NCT04098406), ha inscrito a 42 personas, de 40 a 80 años, con síntomas de enfermedad recientemente evidentes en dos centros en Australia.

Los participantes recibirán tratamiento con CNM-Au8 o un placebo líquido una vez cada mañana durante 36 semanas consecutivas (aproximadamente ocho meses), además de la atención estándar. Quienes completen este período de tratamiento pueden pasar a un estudio separado y abierto, donde todos recibirán CNM-Au8.

«El objetivo del estudio RESCUE-ALS Fase 2 es demostrar que las mejoras en el soporte celular bioenergético cerebral en pacientes con ELA sintomático temprano tratados con CNM-Au8 ayudarán a preservar la supervivencia y la función de las neuronas motoras «, dijo Robert Glanzman, jefe y oficial médico de Clene.

Los cambios en la salud de las células nerviosas motoras, el objetivo principal del estudio, se evaluarán a través de las diferencias entre el tratamiento y los grupos de pacientes con placebo vistos en las puntuaciones del Índice de número de unidades motoras (MUNIX). Esta prueba, realizada al comienzo del estudio y nuevamente después de que finaliza el tratamiento (semana 36), es una forma establecida de medir la pérdida de neuronas motoras en la ELA. La eficacia del tratamiento también se medirá a través de cambios en las puntuaciones revisadas de la Escala de calificación funcional de ALS (ALSFRS-R), entre otras evaluaciones.

«Estamos muy entusiasmados de asociarnos con Clene en el estudio de fase 2 en ALS «, dijo Steve Vucic, director de neurofisiología de la Escuela de Medicina de Sydney, Westmead Hospital. CNM-Au8 ofrece un enfoque innovador para el tratamiento potencial de enfermedades neurodegenerativas, como la ELA, para las cuales actualmente no existen tratamientos efectivos.

«Esperamos que CNM-Au8 sea una terapia efectiva … y este ensayo contribuirá en gran medida a abordar esta cuestión». RESCUE-ALS está financiado en parte por FightMND, un grupo de defensa de pacientes sin fines de lucro en Australia que trabaja para crear conciencia sobre la enfermedad de las neuronas motoras (EMN) en ese país.

CNM-Au8 también se está evaluando en ensayos de fase 2 en personas con esclerosis múltiple (NCT03536559) y (NCT03993171), y con la enfermedad de Parkinson (NCT03815916).

Fuente de la información: Als News Today

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